Concizumab (jina la kibiashara, Alhemo), kingamwili ya monokloni iliidhinishwa na FDA tarehe 20 Desemba 2024 kwa ajili ya kuzuia matukio ya kutokwa na damu kwa wagonjwa walio na hemofilia A yenye vizuizi vya factor VIII au hemophilia B yenye vizuizi vya factor IX. Ilikuwa imepokea idhini na Wakala wa Dawa wa Ulaya (EMA) siku chache zilizopita tarehe 16 Desemba 2024 kwa dalili sawa.
Baadhi ya wagonjwa wa haemophilia wanaotumia "dawa za kuganda" kwa ajili ya matibabu ya hali yao ya ugonjwa wa kutokwa na damu hutengeneza kingamwili (dhidi ya dawa zinazosababisha kuganda). Kingamwili zinazoundwa huzuia kitendo cha "dawa za kuganda" na kuzifanya kuwa na ufanisi mdogo. Hali hii kwa sasa inatibiwa kwa kushawishi uvumilivu wa kinga kupitia sindano za kila siku za sababu za kuganda. Uidhinishaji wa Concizumab (Alhemo) huwapa wagonjwa hao matibabu mbadala.
Concizumab inasimamiwa kila siku kama sindano ya chini ya ngozi.
Uidhinishaji wa Alhemo ulitokana na tathmini ya usalama na ufanisi wake katika jaribio la kimatibabu la kitaifa, la vituo vingi, la wazi, la awamu ya 3. Katika jaribio hilo, viwango vya kutokwa na damu kila mwaka (ABR) vilipunguzwa kwa 86% kwa kikundi cha matibabu ya Alhemo ikilinganishwa na kikundi kisicho na kinga.
Matatizo ya kutokwa na damu katika haemophilia husababishwa na kutotosheleza kwa mambo ya kuganda. Hemophilia A husababishwa na upungufu wa kipengele cha kuganda VIII, wakati haemofilia B husababishwa na viwango vya chini vya kipengele IX. Ukosefu wa kipengele cha utendakazi XI huwajibika kwa haemofilia C. Hali hizi hutibiwa kwa kuwekewa kisababu cha kuganda kilichotayarishwa kibiashara au bidhaa isiyo ya kisababishi kama kibadilishaji tendaji cha kipengele kinachokosekana.
Octocog alfa (Advate), ambayo ni toleo la 'iliyobuniwa kijenetiki kwa kutumia teknolojia ya DNA' ya kipengele cha kuganda VIII, hutumiwa kwa kawaida kwa ajili ya kuzuia na vile vile matibabu ya haemofilia A inapohitajika. Kwa haemophilia B, nonacog alfa (BeneFix), ambayo ni toleo la uhandisi la sababu ya IX ya kuganda ambayo hutumiwa kwa kawaida.
Hympavzi (marstacimab-hncq), kingamwili ya binadamu ya monokloni inayolenga "kizuizi cha njia ya tishu" iliidhinishwa hivi majuzi kuwa dawa mpya ya kuzuia matukio ya kutokwa na damu kwa watu walio na hemophilia A au hemofilia B.
***
Marejeo:
- FDA inaidhinisha dawa ya kuzuia au kupunguza mara kwa mara matukio ya kutokwa na damu kwa wagonjwa wenye hemofilia A wenye vizuizi au hemofilia B wenye vizuizi. Iliwekwa mnamo 20 Desemba 2024. Inapatikana kwa https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo - Concizumab. Inapatikana https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo na https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Matibabu ya Hemophilia. Inapatikana kwa https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Matibabu ya Hemophilia. Inapatikana kwa https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Makala inayohusiana
- Hympavzi (marstacimab): Matibabu Mapya ya Hemophilia. Ulaya ya kisayansi. Ilichapishwa tarehe 12 Oktoba 2024. Inapatikana kwa https://www.scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
