Qfitlia (Fitusiran): Matibabu ya Riwaya yenye msingi wa siRNA kwa Haemophilia

Qfitlia (Fitusiran), matibabu ya riwaya ya siRNA ya haemophilia imepokea idhini ya FDA. Ni ni RNA ndogo inayoingilia (siRNA) msingi wa tiba hiyo kuingilia kati na anticoagulants asilia kama vile antithrombin (AT) na kizuizi cha njia ya tishu (TFPI). Inafunga kwa AT mRNA kwenye ini na kuzuia tafsiri ya AT na hivyo kupunguza antithrombin na kuboresha uzalishaji wa thrombin. Inasimamiwa kama sindano ya chini ya ngozi kuanzia mara moja kila baada ya miezi miwili. Kipimo na marudio ya sindano hurekebishwa kwa kutumia uchunguzi mwenzi wa INNOVANCE Antithrombin ambao huhakikisha shughuli ya antithrombin katika safu inayolengwa. Kiwango cha kudumu hakijaidhinishwa. Tiba mpya ni muhimu kwa wagonjwa kwa sababu inasimamiwa mara chache kuliko chaguzi zingine zilizopo.

Qfitlia (fitusiran) imeidhinishwa nchini Marekani (tarehe 28 Machi 2025) kwa ajili ya kuzuia mara kwa mara ili kuzuia au kupunguza mara kwa mara matukio ya kutokwa na damu kwa watu wazima na watoto wenye umri wa miaka 12 na zaidi walio na hemophilia A au hemophilia B, pamoja na au bila vizuizi vya factor VIII au IX (kingamwili zisizo na usawa). Tiba mpya ni muhimu kwa sababu inasimamiwa mara chache (kuanzia mara moja kila baada ya miezi miwili) kuliko chaguzi zingine zilizopo.

Matatizo ya kutokwa na damu katika haemophilia husababishwa na kutotosheleza kwa mambo ya kuganda. Hemophilia A husababishwa na upungufu wa kipengele cha kuganda VIII (FVIII), wakati haemofilia B husababishwa na viwango vya chini vya factor IX (FIX). Ukosefu wa kipengele cha utendakazi XI huwajibika kwa haemofilia C. Hali hizi hutibiwa kwa kuwekewa kisababu cha kuganda kilichotayarishwa kibiashara au bidhaa isiyo ya kisababishi kama kibadilishaji tendaji cha kipengele kinachokosekana.

Octocog alfa (Advate), ambayo ni toleo la 'iliyobuniwa kijenetiki kwa kutumia teknolojia ya DNA' ya kipengele cha kuganda VIII, hutumiwa kwa kawaida kwa ajili ya kuzuia na vile vile matibabu ya haemofilia A inapohitajika. Kwa haemophilia B, nonacog alfa (BeneFix), ambayo ni toleo la uhandisi la sababu ya IX ya kuganda ambayo hutumiwa kwa kawaida.

Hympavzi (marstacimab-hncq) iliidhinishwa nchini Marekani (tarehe 11 Oktoba 2024) na katika Umoja wa Ulaya (tarehe 19 Septemba 2024) kama dawa mpya ya kuzuia matukio ya kutokwa na damu kwa watu walio na hemophilia A au hemophilia B. Ni kingamwili moja ya binadamu ambayo huzuia matukio ya kuvuja damu kwa kulenga njia ya asili ya anticosaitisi. inhibitor” na hupunguza shughuli zake za kuzuia damu kuganda na hivyo kuongeza kiwango cha thrombin. Hii ni matibabu ya kwanza, yasiyo ya sababu na ya mara moja kwa wiki ya hemophilia B.

Kingamwili nyingine ya monokloni, Concizumab (Alhemo) iliidhinishwa nchini Marekani (tarehe 20 Desemba 2024) na katika Umoja wa Ulaya (tarehe 16 Desemba 2024) kwa ajili ya kuzuia matukio ya kutokwa na damu kwa wagonjwa walio na hemophilia A walio na vizuizi vya factor VIII au hemophilia B yenye vizuizi vya factor IX. Baadhi ya wagonjwa wa haemophilia wanaotumia "dawa za kuganda" kwa ajili ya matibabu ya hali yao ya ugonjwa wa kutokwa na damu hutengeneza kingamwili (dhidi ya dawa zinazosababisha kuganda). Kingamwili zinazoundwa huzuia kitendo cha "dawa za kuganda" na kuzifanya kuwa na ufanisi mdogo. Concizumab (Alhemo), inayosimamiwa kila siku kama sindano ya chini ya ngozi, inakusudiwa kutibu hali hii ambayo kijadi imetibiwa kwa kuhimili ustahimilivu wa kinga kupitia sindano za kila siku za sababu za kuganda.

Ingawa mpavzi (marstacimab-hncq) na Concizumab (Alhemo) ni kingamwili za monoclonal, matibabu mapya ya Qfitlia (fitusiran) ni tiba ndogo inayoingilia RNA (siRNA) ambayo huingiliana na vizuia damu kuganda kama vile kizuia thrombin (AT) na kizuizi cha njia ya tishu (TFPI). Inafunga kwa AT mRNA kwenye ini na kuzuia tafsiri ya AT na hivyo kupunguza antithrombin na kuboresha uzalishaji wa thrombin.

Qfitlia (fitusiran) inasimamiwa kama sindano ya chini ya ngozi kuanzia mara moja kila baada ya miezi miwili.

Kipimo na marudio ya sindano hurekebishwa kwa kutumia uchunguzi mwenzi wa INNOVANCE Antithrombin ambao huhakikisha shughuli ya antithrombin katika safu inayolengwa. Kiwango cha kudumu hakijaidhinishwa. Licha ya hili, matibabu mapya ni muhimu kwa wagonjwa kwa sababu yanasimamiwa mara chache kuliko chaguzi nyingine zilizopo.

***

Marejeo: