Tiba ya Seli Shina ya Mesenchymal (MSC): FDA Yaidhinisha Ryoncil 

Ryoncil imeidhinishwa kwa ajili ya matibabu ya ugonjwa wa steroid-refractory acute graft-versus-host (SR-aGVHD), hali inayohatarisha maisha ambayo inaweza kutokana na upandikizaji wa seli shina za damu unaofanywa kuchukua nafasi ya seli za shina zenye kasoro za mpokeaji katika aina fulani za saratani za damu. , matatizo ya damu au matatizo ya mfumo wa kinga. Hii inafanya Ryoncil kuwa tiba ya kwanza ya MSC (Mesenchymal Stem Cell) iliyoidhinishwa na FDA. Ryoncil ina MSC zilizotengwa na uboho wa wafadhili wa binadamu wazima wenye afya ambazo zinaweza kutofautisha katika aina nyingine nyingi za seli. Uingizaji wa mishipa ya seli za mesenchymal stromal (MSCs) hutoa manufaa ya kuishi.  

Mnamo tarehe 18 Desemba 2024, FDA iliidhinisha Ryoncil (remestemcel-L-rknd), tiba ya seli ya mesenchymal stromal (MSC) inayotokana na uboho wa mfupa (mfadhili) kwa ajili ya matibabu ya ugonjwa wa kipandikizi dhidi ya mwenyeji wa steroidi (SR-aGVHD) kwa wagonjwa wa watoto wenye umri wa miezi 2 na zaidi. Hii inaifanya Ryoncil kuwa tiba ya kwanza ya MSC (Mesenchymal Stem Cell) iliyoidhinishwa na FDA.

Ryoncil ina MSC zilizotengwa na uboho wa wafadhili wa binadamu wazima wenye afya ambazo zinaweza kutofautisha katika aina nyingine nyingi za seli.  

Ugonjwa wa pandikizi dhidi ya mwenyeji (SR-aGVHD) ni hali mbaya na ya kutishia maisha ambayo inaweza kuwa na madhara makubwa ya kiafya, ikiwa ni pamoja na uharibifu wa viungo vingi, kupunguza ubora wa maisha na hatari ya kifo kwa walioathirika. wagonjwa. Hili linaweza kutokea kama tatizo la upandikizaji wa seli ya shina ya allojeneki (damu) (allo-HSCT).   

Katika allo-HSCT, mgonjwa hupokea seli shina za damu kutoka kwa wafadhili mwenye afya kuchukua nafasi ya seli zao za shina na kuunda seli mpya za damu, utaratibu unaofanywa mara nyingi kama sehemu ya matibabu ya aina fulani za saratani za damu, matatizo ya damu au matatizo ya mfumo wa kinga. 

Kuidhinishwa kwa Ryoncil kunafuatia tathmini ya usalama na ufanisi wake katika utafiti wa vituo vingi, wa mkono mmoja unaohusisha washiriki 54 wa watoto wenye SR-aGVHD ambao walikuwa wamepitia allo-HSCT. Washiriki walipokea jumla ya infusions nane za mishipa ya Ryoncil mara mbili kwa wiki kwa wiki nne mfululizo. Tathmini ya ufanisi ilizingatia hasa kiwango na muda wa kukabiliana na matibabu siku 28 baada ya kuanzisha Ryoncil. 

Katika jaribio lingine la SR-aGVHD baada ya allo-HSCT, ilibainika kuwa mchanganyiko wa MSCs na basiliximab (kingamwili ya monokloni inayotumiwa kuzuia kukataliwa kwa upandikizaji) husababisha kiwango cha majibu kamili zaidi (CR) kuliko basiliximab pekee.

Imeonekana katika majaribio ya kimatibabu kwamba uingilizi wa IV wa seli za mesenchymal stromal (MSCs) hutoa manufaa ya kuishi. 

*** 

Marejeo:  

1. Toleo la Habari la FDA - FDA Yaidhinisha Tiba ya Kwanza ya Seli ya Mesenchymal Stromal Kutibu Ugonjwa wa Acute Graft-versus-host. Iliwekwa mnamo 18 Desemba 2024. Inapatikana kwa https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Seli za mesenchymal stromal pamoja na basiliximab huboresha mwitikio wa ugonjwa wa steroid-refractory papo hapo pandikizi dhidi ya mwenyeji kama tiba ya mstari wa pili: jaribio la vituo vingi, lisilo na mpangilio na linalodhibitiwa. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Matokeo ya usalama ya miaka miwili ya seli za mesenchymal stromal zinazotokana na seli za iPS katika ugonjwa mkali wa pandikizi dhidi ya mwenyeji. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

***